RAZIONALE

La leucemia mieloide cronica (LMC) rappresenta circa il 15% dei casi di leucemia e si stima che colpisca ogni anno in Italia circa 1.150 persone, i maschi più spesso delle femmine. Il tasso di incidenza stimato è di 1-2 casi all'anno ogni 100.000 persone. L’età mediana alla diagnosi è circa 65 anni e solo circa il 30% dei pazienti hanno meno di 60 anni alla diagnosi. Le leucemie mieloidi croniche possono essere suddivise in due categorie di rischio: alto rischio, basso rischio. La categoria di rischio viene definita sulla base di alcuni fattori, tra cui: età, dimensioni della milza, percentuale di blasti (cellule immature) nel sangue periferico, percentuale di eosinofili e basofili, numero di piastrine.

La categoria di rischio della malattia può influenzare la risposta alla terapia e la sopravvivenza dei pazienti.

Il trattamento della LMC si basa principalmente sull'utilizzo di un gruppo di farmaci che si chiamano inibitori delle tirosin chinasi (TKI). La chemioterapia e il trapianto di cellule staminali da donatore vengono utilizzati solo in casi selezionati. La terapia, dopo l’introduzione dei TKI, ha migliorato enormemente le prospettive di vita dei pazienti affetti da LMC: se la risposta al trattamento è ottimale (come succede nella maggior parte dei casi) i pazienti hanno un'aspettativa di vita simile a quella della popolazione normale.

La numerosità dei TKI disponibili per il trattamento della LMC comporta lo sviluppo di scenari diversi tra loro a seconda della scelta che viene effettuata dopo la I Linea di trattamento. Gli scenari possono essere:

  • paziente che non tollera il primo TKI o sviluppa particolari complicazioni in corso di terapia
  • paziente che "fallisce" il primo TKI, non raggiungendo gli obiettivi "minimi"
  • paziente che dopo la I linea con TKI raggiunge l'obiettivo "minimo", ma non l'obiettivo "ottimale"
  • paziente che dopo la I linea con TKI raggiunge l'obiettivo "ottimale", ma non una risposta molecolare sufficientemente profonda (MR 4.0 o 4.5)

Lo studio PACE è tra gli studi più lunghi e più ampi su pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica trattati in precedenza con due o tre inibitori delle TKI e i risultati forniscono ai medici informazioni importanti aggiornate sui benefici clinici e il profilo di sicurezza di ponatinib. I risultati finali dello studio PACE dimostrano che ponatinib permette di ottenere risposte clinicamente significative e durature, indipendentemente dalla riduzione della dose, nei pazienti arruolati nello studio.

OBIETTIVO EDUCAZIONALE DEL CORSO

L’obiettivo educazionale dei lavori sarà quello di offrire condivisione sulla sequenza di trattamento nel paziente con LMC, attraverso il più appropriato posizionamento delle risorse finalizzato a bilanciare l’obiettivo clinico con la QoL del paziente, con un focus su ponatinib.

Con il contributo non condizionante di

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