RAZIONALE

La leucemia mieloide cronica (LMC) rappresenta circa il 15% dei casi di leucemia e si stima che colpisca ogni anno in Italia circa 1.150 persone, i maschi più spesso delle femmine. Il tasso di incidenza stimato è di 1-2 casi all'anno ogni 100.000 persone. L’età mediana alla diagnosi è circa 65 anni e solo circa il 30% dei pazienti hanno meno di 60 anni alla diagnosi. Le leucemie mieloidi croniche possono essere suddivise in due categorie di rischio: alto rischio, basso rischio. La categoria di rischio viene definita sulla base di alcuni fattori, tra cui: età, dimensioni della milza, percentuale di blasti (cellule immature) nel sangue periferico, percentuale di eosinofili e basofili, numero di piastrine.

La categoria di rischio della malattia può influenzare la risposta alla terapia e la sopravvivenza dei pazienti. Il trattamento della LMC si basa principalmente sull'utilizzo di un gruppo di farmaci che si chiamano inibitori delle tirosin chinasi (TKI). La chemioterapia e il trapianto di cellule staminali da donatore vengono utilizzati solo in casi selezionati. La terapia, dopo l’introduzione dei TKI, ha migliorato enormemente le prospettive di vita dei pazienti affetti da LMC: se la risposta al trattamento è ottimale (come succede nella maggior parte dei casi) i pazienti hanno un'aspettativa di vita simile a quella della popolazione normale.

La numerosità dei TKI disponibili per il trattamento della LMC comporta lo sviluppo di scenari diversi tra loro a seconda della scelta che viene effettuata dopo la I Linea di trattamento in considerazione anche della cross intolerance tra TKI. I TKI di II e III generazione sono stati introdotti allo scopo di superare la resistenza o la tolleranza del paziente alla I linea di trattamento.

Gli scenari possono essere:

  • paziente che non tollera il primo TKI o sviluppa particolari complicazioni in corso di terapia
  • paziente che "fallisce" il primo TKI, non raggiungendo gli obiettivi "minimi"
  • Paziente che dopo la I linea con TKI raggiunge l'obiettivo "minimo", ma non l'obiettivo "ottimale"
  • Paziente che dopo la I linea con TKI raggiunge l'obiettivo "ottimale", ma non una risposta molecolare sufficientemente profonda (MR 4.0 o 4.5)

OBIETTIVO EDUCAZIONALE DEL CORSO

L’obiettivo educazionale dei lavori sarà quello di offrire condivisione sulla sequenza di trattamento nel paziente con LMC, attraverso il più appropriato posizionamento delle risorse finalizzato a bilanciare l’obiettivo clinico con la QoL del paziente, con un focus su ponatinib.

Con il contributo non condizionante di

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