RAZIONALE

La SEU atipica è una malattia genetica, con fattori scatenanti ancora poco conosciuti che provoca un’attivazione incontrollata del sistema del complemento. Ciò porta alla produzione incontrollata di trombi che possono danneggiare vari organi tra cui i reni, il cuore, il tratto gastrointestinale e il sistema nervoso centrale .
La malattia può manifestarsi attivamente nella prima infanzia o in età adulta. Negli Usa la prevalenza della malattia è di circa 300 casi diagnosticati, ma è probabile che sia sottostimata, perché i medici spesso la confondono con la forma tipica della SEU, di origine non genetica, ma causata da un agente esterno o un virus, oppure, specie negli adulti, con la porpora trombotica trombocitopenia, oppure con altre patologie.
Fino a poco tempo fa, le principali opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti con SEU atipica erano rappresentate da plasmaferesi o da infusione di plasma fresco, due tipi di trattamento che, tuttavia, sono caratterizzati da effetti benefici incerti e da complicazioni piuttosto frequenti, tra cui l’insufficienza renale che si verificano in modo particolare nei pazienti più giovani. Per i soggetti sottoposti a dialisi esiste la possibilità di ricorrere ad un trapianto di rene, anche se risulta di fondamentale importanza prevenire il rischio di un'eventuale recidiva della malattia, che potrebbe causare il danneggiamento dell'organo trapiantato.
Da qualche anno, per il trattamento della SEU atipica si è reso disponibile un nuovo farmaco denominato eculizumab, un anticorpo monoclonale che è in grado di bloccare l'attivazione incontrollata del sistema del complemento agendo contro la 'frazione proteica C5'. Eculizumab, si è dimostrato in grado di inibire il processo di microangiopatia trombotica e di determinare un significativo miglioramento della funzionalità renale nei pazienti con SEU atipica.
Essendo evidente che l'approvazione del primo agente anti-complemento rappresenti un'importante passo avanti nella cura della SEU atipica, risulta fondamentale che la malattia venga diagnosticata in modo corretto evitando di sottoporre i pazienti a terapie inutili compromettendo la qualità della vita dei pazienti stessi e utilizzando risorse non adeguate.
Da qui la necessità di educare medici a diagnosticare correttamente e tempestivamente la patologia e ad utilizzare opportunamente le risorse oggi disponibili.
La SEU è una malattia grave, ma oggi ci sono gli strumenti per curarla bene purché vengano usati in modo tempestivo ed appropriato.

OBIETTIVO EDUCAZIONALE DEL CORSO

Obiettivo dei lavori sarà quello di offrire un aggiornamento scientifico d’eccellenza mirato a «formare» dal punto di vista pratico ogni partecipante sia dal punto dell’iter diagnostico che terapeutico nelle diverse tipologie di paziente.

Con il contributo non condizionante di

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